Pojišťovny budou hradit lék, který pacientům s roztroušenou sklerózou pomáhá s chůzí

Výrazné zlepšení chůze pro pacienty s roztroušenou sklerózou přináší léčivý přípravek Fampyra, který bude v České republice hrazen zdravotními pojišťovnami. Účinky léku prokazují výsledky klinických studií i svědectví řady pacientů, kteří ho užívají, říká v rozhovoru prof. MUDr. Jan Mareš, Ph.D., MBA z Neurologické kliniky LF UP a FN Olomouc. Fampyra obsahuje léčivou látku fampridin, která zabraňuje nabitým částicím draslíku, aby unikaly z nervových buněk. Tím zlepšuje přenos elektrických signálů směrem ke svalům a pozitivně ovlivňuje uchování motorických funkcí dolních končetin.

• Jaké dopady na motoriku člověka má onemocnění RS?

Míra poškození motoriky je daná mírou poškození myelinu a axonální ztráty, v důsledku které dochází k poruše přenosu signálu centrální nervovou soustavou. Porucha motorických funkcí vždy signalizuje horší průběh nemoci než např. výskyt senzitivních poruch. Motorické poruchy jsou spojené s postižením pyramidové dráhy s obrazem centrálních paréz, ale také cerebelárních struktur, které vedou k poruchám plynulosti pohybu. Centrální spastická paraparéza dolních končetin způsobuje omezení schopnosti chůze a vede postupně k její ztrátě. V případě poškození horních končetin se objevuje neobratnost, zpomalení a postupná ztráta pohybu. V pokročilých stádiích RS  dochází k úplné ztrátě hybnosti, která vede k celkové imobilitě pacienta.

• Jaké jsou současné trendy v léčbě RS?

V současné době došlo k významnému pokroku zejména v případě tzv. eskalační léčby RS. Standardní je léčba všech relapsů pomocí kortikosteroidů. Stěžejní je pak dlouhodobá imunomodulace či imunosuprese, která vede ke snížení počtu atak a zpomalení progrese nemoci. Jedná se o tzv. disease modifying drugs (DMD). DMD 1. linie (základními) jsou interferony beta, glatiramer acetát a teriflunomid. Při nedostatečném efektu nastupují DMD 2. linie (eskalační), jejichž účinnost byla potvrzena v rámci klinických studií. Velký pokrok přinesly monoklonální protilátky (natalizumab, alemtuzumab, ocrelizumab, ofatumumab), dimethyl ester kyseliny fumarové (dimethyl fumarát) fumarát, modulátory sfingosin-1-fosfátových receptorů (fingolimod, siponimod) či purinový nukleosidový analog cladribinum (cladribin). Vzhledem k tomu, že v současné době máme klinické a laboratorní monitorovací metody, umožňující vyhodnocovat průběh onemocnění a reakci pacienta na tuto léčbu, volíme léčbu, která je dostatečně účinná a současně s akceptovatelným profilem bezpečnosti a tolerability.

• Pro pacienty s roztroušenou sklerózou by měl být nově hrazen přípravek Fampyra, co to v praxi bude znamenat pro pacienty a lékaře?

Fampyra je léčivý přípravek, který se používá ke zlepšení schopnosti chůze u dospělých pacientů s RS, kteří mají v důsledku onemocnění RS motorické problémy. Léčivá látka, kterou obsahuje, fampridin, působí na poškozené nervy tak, že zabraňuje nabitým částicím draslíku, aby unikaly z nervových buněk, čímž zlepšuje přenos elektrických signálů směrem ke svalům. Výsledkem je výrazné zlepšení schopnosti chůze. Pacientům s motorickými problémy umožňuje tento preparát uchování motorických funkcí dolních končetin. Lék bude v České republice hrazen z prostředků veřejného zdravotního pojištění a umožní pacientům s poruchami chůze zmírnit tento závažný klinický projev a těžký handicap.

• Fampyra je lék, který se používá řadu let. Dozvěděli jsme se o něm za tu dobu něco nového? 

Podle svědectví řady pacientů s RS, kteří mají problémy s motorikou a kteří tento lék užívají, jim až tento preparát skutečně ulehčil život. Na základě výsledků klinických studií a zkušeností s jeho užíváním je potřebné sledovat jeho terapeutický přínos a v případě, že i přes jeho užívání nedochází ke zlepšení  schopnosti chůze, je třeba zvážit přerušení léčby. Při nasazení preparátu zejm. u starších pacientů je doporučeno vyšetření funkce ledvin a dále monitorovat renální parametry. Zvýšené opatrnosti je na místě rovněž u pacientů s kardiovaskulárními chorobami.

• Jak pacienti s RS zvládli dlouhou pandemii koronaviru? Zaznamenala jste nějaké dopady pandemie na onemocnění RS?

Obdobně jako pacienti s jinými diagnózami, příp. jako zdravá populace. Zatím analýza současných dat ukázala, že průběh onemocnění Covid-19 probíhá u pacientů s roztroušenou sklerózou (RS) obdobně jako u zdravých osob, zatím se tedy RS nezdá rizikovým faktorem. Nicméně dělat závěry v tom, zda prodělání onemocnění Covid-19 vedlo k nějakým konkrétním dopadům na průběh onemocnění RS, je poněkud předčasné. Pandemie Covid-19 je tu 2 roky a teprve delší časový odstup může ukázat, zda u pacientů v návaznosti na prodělaném onemocnění došlo k relapsu či progresi RS. K tomu potřebujeme dlouhodobější sledování a statisticky významná data, abychom dokázali říct, že zhoršení zdravotního stavu pacienta bylo způsobeno proděláním Covid-19. Obecně je známo, že by se pacienti s RS měli vyhýbat infekcím, které ovlivňují imunitní systém člověka, v případě pacientů s RS pak mohou vést k nežádoucí aktivaci imunitního systému. Tzn. stejná opatrnost platí i v případě onemocnění Covid-19.