AIFP: Dostupnost inovativních léků se zlepšuje, překážky však přetrvávají

Česká republika patří mezi země, které pacientům relativně rychle zpřístupňují nově registrovaná léčiva. Podle aktuální analýzy EFPIA Patients W.A.I.T. je však plně bez omezení dostupná jen pětina těchto přípravků. Zbytek je dostupný s různým stupněm restrikcí – nejčastěji pouze ve specializovaných centrech, na základě přísnějších indikačních kritérií nebo prostřednictvím individuální žádosti podle paragrafu 16, která představuje zhruba čtvrtinu případů. Přetrvávají i výrazné regionální rozdíly a kolísavá dostupnost v průběhu roku. Podle Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) by ke zlepšení přispěla jasná státní strategie pro inovativní léčiva, efektivnější úhradové modely, částečná decentralizace péče i lepší propojení zdravotních a sociálních systémů.

Evropská federace farmaceutických společností a asociací (EFPIA) zveřejnila výsledky letošní analýzy Patients W.A.I.T. Indicator 2024, která porovnává dostupnost inovativních léčiv ve 36 evropských zemích. Česká republika se v tomto srovnání řadí mezi státy, kde se nové přípravky k pacientům dostávají poměrně rychle – průměrná doba od evropské registrace po jejich dostupnost u nás klesla z téměř dvou let na 581 dní, což odpovídá evropskému průměru. Zároveň je českým pacientům dostupných 106 z celkem 173 přípravků, které byly v EU registrovány mezi roky 2019 a 2023.

Přesto podle AIFP, která výsledky analýzy představila na tiskové konferenci 7. května, přetrvávají významné bariéry v reálné dostupnosti. Plně bez omezení je dostupná jen pětina těchto léčiv, zatímco většina podléhá specifickým restrikcím – například podmínce podání pouze ve specializovaných centrech, užším indikačním kritériím nebo preskripci výhradně specialistou. Přibližně čtvrtina přípravků je dostupná jen prostřednictvím individuální žádosti podle paragrafu 16.

AIFP proto dlouhodobě upozorňuje na nutnost změn, které by nejen zkrátily cestu inovací k pacientům, ale především zvýšily jejich reálnou dostupnost. Podle asociace by k tomu přispěla jasná státní strategie pro inovativní léčiva, částečná decentralizace péče, sofistikovanější úhradové modely včetně platby za účinnost léčby a lepší propojení zdravotních a sociálních systémů. Zpráva EFPIA přitom dokumentuje výrazné rozdíly mezi evropskými státy – například Německo zpřístupňuje většinu léčiv během čtyř měsíců, zatímco Malta až po několika letech. Česká republika se nachází přibližně uprostřed, podle AIFP má potenciál stát se příkladem dobré praxe, pokud dokáže odstranit stávající překážky a využít moderní nástroje, které se dnes v evropském prostoru nabízejí.

Česko je úspěšné v rychlosti vstupu léčiv

Podle analýzy EFPIA patří Česká republika v rychlosti zavádění nových léčiv k úspěšným zemím evropského prostoru. Jak uvedl na tiskové konferenci výkonný ředitel AIFP Mgr. David Kolář, z pohledu počtu léčiv, která se skutečně dostanou alespoň k jednomu pacientovi, si ČR vede velmi dobře. V posledním sledovaném období bylo podle něj z celkem 173 nově registrovaných molekul dostupných 106 přípravků, což nás jednoznačně řadí mezi nejúspěšnější státy střední a východní Evropy (viz graf 1). Tento trend přitom podle Koláře není nový. „Nejde o výkyv letošního roku – pozitivní vývoj sledujeme od roku 2017, kdy se počet nových léčiv dostupných českým pacientům začal zvyšovat. Výrazněji je tento trend viditelný od roku 2019,“ zdůraznil Kolář (viz graf 2).

Stejně pozitivní zprávy se týkají i času, za který se nově registrované přípravky stávají v Česku dostupnými pacientům. „Zatímco ještě kolem roku 2016 trvalo v ČR zpřístupnění inovativního léčiva téměř 700 dní, dnes se pohybujeme kolem 581 dní, což odpovídá evropskému průměru,“ konstatoval Kolář s tím, že velkou zásluhu na zkrácení této doby má i Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL). Ten podle něj od roku 2016–2017 i na základě tlaku ze strany odborné veřejnosti a pacientských organizací výrazně zrychlil rozhodovací procesy a dlouhodobě si toto vyšší tempo drží.

Na druhou stranu Kolář upozornil, že meziročně došlo ke zpomalení. „V minulém roce jsme se dostali pod hranici 500 dní, zatímco letos jsme opět na hodnotě 581 dní (viz graf 3). Nelze zatím říci, zda jde o nový trend – může jít o výkyv způsobený několika náročnějšími řízeními, nebo o zpomalení systému jako celku. Rozhodně je ale třeba situaci dále sledovat, abychom se nevrátili do stavu, kdy pacienti čekali na nové přípravky téměř dva roky,“ varoval Kolář.

Podle Koláře je úspěšnost ČR v rychlosti vstupu léčiv výsledkem intenzivní spolupráce mnoha aktérů. „Je to zásluha Ministerstva zdravotnictví, které nastavuje pravidla a legislativu umožňující vstup inovací. Velmi důležitý je také dialog mezi zdravotními pojišťovnami a farmaceutickými společnostmi, které hledají schůdná řešení pro reálné nasazení léčby. Zásadní roli hrají i pacientské organizace a SÚKL. Díky této široké spolupráci jsme schopni dostat k českým pacientům velké množství nových technologií, což rozhodně není samozřejmost,“ shrnul Kolář.

Reálný přístup pacientů však zůstává omezený

Navzdory pozitivním výsledkům v rychlosti zpřístupnění léčiv přetrvávají podle AIFP v České republice také bariéry, které brání tomu, aby z inovativních léčiv mohlo benefitovat více pacientů. Podle analýzy EFPIA je pouze necelých 20 procent nových přípravků dostupných všem indikovaným pacientům bez jakýchkoli omezení. Většina léčiv je dostupná pouze s restrikcemi, například ve specializovaných centrech, s omezenou preskripcí nebo s užšími indikačními kritérii, než jaká schválila Evropská léková agentura (EMA).

Jak upozornil David Kolář, je třeba detailněji vnímat, co taková omezená dostupnost znamená. „Může jít o závažné restrikce, kdy se k léčbě dostane jen malá část indikovaných pacientů, ale také o relativně drobná omezení, která ze systému vylučují pouze menšinu. Nelze to generalizovat – vždy záleží na konkrétním přípravku a jeho podmínkách úhrady,“ vysvětlil Kolář.

Velká část léčiv je v Česku dostupná pouze prostřednictvím individuální úhrady, paragrafu 16, který podle Koláře hraje významnou roli, ale systémově jde o výjimku: „Tato cesta není systémová, ale umožňuje přístup k léčbě v případě, kdy lék není hrazen, a to na základě individuálního posouzení zdravotní pojišťovnou. Paragraf 16 představuje zhruba čtvrtinu všech dostupných inovativních léčiv, což rozhodně není zanedbatelné číslo“.

Podle Koláře patří mezi nejvýraznější bariéry také tzv. regulační omezení: „Preskripční omezení znamená, že konkrétní léčivý přípravek může předepsat pouze specialista v dané oblasti. Pacient se tedy musí dostat k tomuto odborníkovi, jinak léčbu nezíská,“ konstatoval. Dále upozornil na indikační omezení, která oproti registraci u EMA zužují skupinu pacientů, pro něž je léčivo dostupné. „Ze 100 indikovaných pacientů se kvůli těmto restrikcím může k léčbě reálně dostat třeba jen deset,“ vysvětlil Kolář.

Dalším důležitým faktorem omezené dostupnosti je podle něj centralizace péče ve specializovaných centrech. „Prakticky všechny nové léky v posledních letech vstupují do systému s tzv. symbolem ‚S‘, což znamená, že je mohou podávat jen specializovaná centra. Pokud se pacient do centra nedostane, k léčbě se nedostane vůbec,“ upozornil Kolář. I centra však mají podle něj omezenou kapacitu a jsou různě rozmístěna, což zvyšuje nerovnosti v přístupu k léčbě napříč regiony.

„Pokud například onkologický pacient bydlí v Praze, jeho šance na přístup k nejmodernější léčbě je výrazně vyšší než například v Karlovarském kraji, kde komplexní onkologické centrum úplně chybí,“ zdůraznil Kolář s tím, že regionální nerovnosti jsou jednou z bariér, které český systém inovativní léčby trápí nejvíce.

AIFP proto apeluje na změny systému, které by omezily bariéry přístupu pacientů k již dostupným léčivům. Jednou z cest je postupná decentralizace léčby mimo specializovaná centra, případně zavádění sofistikovanějších úhradových mechanismů, jako je platba za účinek.

Regionální rozdíly a nevyrovnaná dostupnost během roku

Kromě bariér souvisejících s preskripčními a indikačními omezeními patří mezi závažné překážky přístupu českých pacientů k moderním léčivům také regionální nerovnosti a kolísavá dostupnost v průběhu kalendářního roku. Oba tyto aspekty významně ovlivňují reálnou šanci pacientů získat včasnou a kvalitní léčbu.

Podle Davida Koláře jsou regionální rozdíly spojeny především s umístěním specializovaných center, ve kterých se moderní léčba koncentruje. „Ne všechna centra jsou rozmístěna rovnoměrně po celé zemi. Například v oblasti onkologie existují komplexní onkologická centra, která soustřeďují nejlepší specialisty a nejmodernější léčbu, jenže jejich dostupnost napříč kraji není stejná. Pokud jste pacient z Karlovarského kraje, kde komplexní onkologické centrum zcela chybí, vaše šance dostat se k nejmodernější léčbě jsou výrazně nižší než u pacienta v Praze,“ uvedl Kolář. Jak dodal, onkologie je přitom příkladem terapeutické oblasti, kde je ještě relativně mnoho specializovaných center – v jiných terapeutických oblastech může být situace ještě horší.

Další komplikací, která prohlubuje nerovnosti v dostupnosti léčby, je fenomén, kdy ke konci kalendářního roku dochází k vyčerpání rozpočtů zdravotních pojišťoven, což vede k omezení vstupu nových pacientů do inovativní léčby. „Pokud vám bude diagnostikováno onkologické onemocnění v únoru, vaše šance na přístup k moderní léčbě je výrazně vyšší, než když vám diagnózu stanoví v listopadu. A to je fakt, který bychom v systému neměli akceptovat, i když chápeme, že práce s omezenými zdroji vyžaduje průběžnou alokaci,“ vysvětlil Kolář a upozornil, že tomuto tématu se AIFP bude podrobněji věnovat na odborné konferenci „Léčba podle kalendáře“, která se koná 28. května.

Jak dál: strategické plánování, efektivita i propojení systémů

Uvedená regionální a časová omezení podle šéfa AIFP ukazují, že i když Česko patří k zemím, které umějí pacientům relativně rychle zpřístupnit nová léčiva, k úplnému úspěchu je potřeba odstranit právě tyto hlubší systémové nerovnosti. „Nestačí jen to, že léčivo existuje a je hrazeno – je potřeba, aby se k němu dostalo co největší množství vhodných pacientů,“ zdůraznil Kolář. Podstatné je, aby se nové technologie dostaly k pacientům bez zbytečných bariér a aby se s jejich náklady zdravotní systém dokázal efektivně vyrovnat.

Jedním ze stěžejních návrhů AIFP je vytvoření jasné státní strategie, která by určovala, jaké inovace stát chce pacientům nabídnout a za jakých podmínek. „V současnosti žádnou takovou strategii nemáme, a přitom by šlo o důležitý nástroj pro plánování – nejen z roku na rok, ale i s dlouhodobějším výhledem, včetně předvídatelnosti rozpočtu a rozhodnutí, do čeho chceme investovat,“ uvedl Kolář.

Podle něj by pomohlo také rozšířit principy hodnocení efektivity, které se nyní uplatňují zejména u léčiv, do dalších oblastí péče – například nemocniční nebo ambulantní. Kolář v této souvislosti upozornil, že léčiva tvoří jen menší část výdajů systému. „Léčiva dnes představují zhruba 17,5 procenta výdajů zdravotních pojišťoven – tedy méně než jednu pětinu. Naproti tomu například ambulantní péče a nemocnice tvoří 50 procent, resp. 35 procent. Přesto právě u léčiv sledujeme velmi přísné hodnoticí mechanismy, zatímco jiné segmenty nejsou posuzovány se stejnou důsledností,“ naznačil Kolář s tím, že v léčivech již nastavené nástroje by mohly přinést úspory i jinde.

Další důležitou oblastí je propojení zdravotního a sociálního systému. Inovativní léčba podle Koláře nepřináší jen zlepšení zdravotního stavu, ale i návrat do pracovního procesu a nižší závislost na péči okolí. „Problém je, že zdravotní a sociální systém v Česku fungují odděleně. Zdravotní systém hradí léčbu, sociální systém pak těží z úspor, ale bez vzájemného propojení,“ upozornil a připomněl, že v některých zemích – například ve Skandinávii – jsou tyto systémy propojeny a je možné vyhodnocovat přínos technologií komplexně, z pohledu obou rozpočtových oblastí. „Pozitivní je, že Ministerstvo zdravotnictví a Ministerstvo práce a sociálních věcí už spolupracují na propojování zdravotních a sociálních dat. První výstupy ukazují, jak zdravotní technologie pomáhají snižovat náklady v sociální oblasti. Bylo by velmi žádoucí, aby se tato spolupráce promítla i do samotného hodnocení technologií,“ dodal.

Pozitivní změnu by podle Koláře mohla přinést také částečná decentralizace, tedy možnost poskytovat zavedené inovativní terapie i mimo specializovaná centra, pokud s nimi mají lékaři zkušenosti. „Dnes už v onkologii běží pilotní projekt, kdy se některé starší molekuly uvolňují z center do tzv. regionálních onkologických pracovišť. Tato decentralizace zvyšuje kapacitu systému a dostupnost léčby. Ale projekt je zatím v rané fázi a bylo by vhodné jej rozšířit nejen v onkologii, ale i do dalších terapeutických oblastí,“ míní šéf AIFP.

Zásadní otázkou zůstává také způsob úhrady. Podle AIFP by měl systém častěji využívat sofistikovanější modely, než jsou klasické slevy či objemové dohody. Jako příklad uvádí tzv. platbu za účinnost – tedy úhradu léčby pouze v případě, že pacientovi skutečně přinesla prokazatelný přínos. „To znamená situace, kdy nabídnu relativně dražší technologii pacientům, ale hradí se pouze u těch, u kterých přinesla nějaký užitek. A u těch dalších je to na náklady dané farmaceutické společnosti,“ vysvětlil David Kolář.

Takové řešení však předpokládá pokračování digitalizace a kvalitní data z běžné klinické praxe – a právě v jejich dostupnosti a systematičnosti podle něj Česko stále zaostává. „Musíme být schopni ten účinek skutečně změřit – a to ideálně u všeho, co zdravotní pojišťovny platí. V současnosti takový systém nastaven nemáme,“ uvedl Kolář.

Smyslem celé analýzy a diskuse nad výsledky podle Koláře není kritika systému, ale jeho pravdivý popis – se všemi silnými i slabými stránkami. „Mým cílem nebyla kritika, ale co nejrealističtější popis současného stavu, jak vypadá dostupnost inovativních léčiv v České republice. Máme řadu pozitivních výsledků, na které můžeme být právem hrdi. Zároveň ale existují jasně pojmenovatelné oblasti, kde je prostor pro zlepšení. A je důležité, abychom se o to zlepšení aktivně snažili – jinak hrozí, že se v mezinárodním srovnání propadneme mezi méně úspěšné státy,“ uzavřel.