FEIBA NF v klinické praxi – efektivní profylaxe krvácení u hemofilie s inhibitorem
Průběžná analýza „real‑world“ studie potvrzuje dlouhodobou účinnost profylaktické léčby přípravkem FEIBA NF u pacientů s hemofilií A či B a inhibitorem, a podporuje tak již dříve známá data o prevenci krvácení pomocí tohoto koncentrátu aktivovaného protrombinového komplexu. Výsledky byly Hermansem et al. publikovány online v suplementu časopisu Blood 2020, vydaném u příležitosti 62. výročního kongresu American Society of Hematology (ASH), jenž se loni v prosinci uskutečnil virtuálně.
Vývoj inhibitorů koagulačních faktorů je hlavní komplikací substituční terapie pacientů s vrozenou hemofilií A nebo B. Cílem „real‑world“ studie FEIBA Global Outcome (FEIBA GO) bylo vyhodnotit dlouhodobou účinnost a bezpečnost koncentrátu aktivovaného protrombinového komplexu FEIBA NF, podávaného v různých klinických podmínkách jako profylaxe nebo v režimu „on demand“ u hemofiliků s inhibitorem.
FEIBA GO je postregistrační, prospektivní, observační, multicentrická kohortová studie, do které bylo v období od 3. září 2014 do 31. prosince 2017 zařazeno 51 mužů (pouze jeden s hemofilií B) z 11 zemí, kteří měli preskribovanou terapii přípravkem FEIBA NF a byli v běžné klinické praxi sledováni po dobu čtyř let. Z průběžných výsledků k 16. květnu 2019 vyplynulo, že medián věku celého souboru činil 17 let (rozmezí 2–71 let), přičemž 37 pacientů obdrželo léčbu profylaktickou a 14 léčbu „on demand“. Průměrná roční míra krvácení (ABR) dosáhla hodnoty 7,2 ± 8,2 (medián 5,7) na pacientorok u 14 hemofiliků sledovaných ve studii minimálně dva a méně než čtyři roky. U tří pacientů sledovaných alespoň čtyři roky pak byla průměrná hodnota ABR 14,7 ± 25,3 (medián 0,2) na pacientorok.
Pokud se týká spotřeby koncentrátu FEIBA NF u hemofiliků s různými profylaktickými režimy, medián počtu týdenních infuzí činil 6,3, přičemž medián dávky v jedné infuzi byl 61,6 U/kg a medián týdenní dávky 350 U/kg. Ukázalo se také, že týdenní dávka se výrazně lišila podle výskytu krvácivých příhod – v případě ABR 0 byl medián 181,3 U/kg, ABR > 0 a ≤ 3 medián 280 U/kg, ABR > 3 a ≤ 6 medián 428,7 U/kg a pro ABR > 6 to bylo 350 U/kg.
Autoři v závěru mimo jiné shrnují, že tato průběžná analýza potvrzuje účinnost profylaxe přípravkem FEIBA NF v běžné klinické praxi, a podporuje tak předchozí publikovaná data o prevenci hemoragických příhod u pacientů s hemofilií a inhibitorem. Zdůrazňují také rozmanitost dávkovacích režimů a fakt, že ačkoli byl počet sledovaných hemofiliků poměrně malý, zdá se, že ti se závažnějšími krvácivými fenotypy užívají vyšší týdenní dávky koncentrátu protrombinového komplexu.
Zdroj: MT