Léčba stimulující produkci trombocytů
Idiopatická (nebo také imunologická) trombocytopenická purpura (ITP) je onemocnění charakterizované poklesem trombocytů pod 30/10-9. Jde o typickou diagnózu „in exclusion“, kdy pro její stanovení je třeba vyloučit všechny jiné možné příčiny, které by k trombocytopenii mohly vést sekundárně. ITP se projevuje spontánní tvorbou modřin, vznikem petechií, krvácením do sliznic, může ale probíhat i asymptomaticky. Velká část nemocných je však ohrožena závažným krvácením, které zvláště ve vyšším věku může být fatální – ať už jde o vnitřní krvácení do zažívacího traktu nebo hemorrhagické mozkové příhody. Pravděpodobnost spontánní remise je velmi malá. Údaje o prevalenci ITP jsou značně variabilní, odhaduje se, že v zemích Evropské unie postihuje na 50 000 lidí. Přesná data o situaci v České republice by měla být brzy dostupná díky studii, která nedávno proběhla na velmi precizně definované populaci celého Jihomoravského kraje. Tato práce kromě počtu nemocných sledovala i to, jaké léčebné strategie lékaři u ITP volí.
V léčbě ITP je dosud využívána celá plejáda látek, které se většinou uplatňují prostřednictvím imunosuprese. U velké části nemocných však farmakologická léčba selhává. Další možností je pak splenektomie se všemi důsledky, které z takového zákroku vyplývají – především jde o větší náchylnost k infekcím. Na EHA byla prezentována rozsáhlá retrospektivní analýza provedená u čtyř tisíc dánských splenektomovaných pacientů. Vyplývá z ní, že tito nemocní jsou v období prvních devadesáti dnů po zákroku až třikrát náchylnější k nosokomiální infekci, především bakteriémii, než pacienti stejného věku, pohlaví a s přítomností komorbidit, kteří však slezinu mají.
Velmi dlouho se soudilo, že zcela dominantním patofyziologickým mechanismem u ITP je zvýšená destrukce již vytvořených trombocytů – na zvrácení tohoto procesu byly také zaměřeny veškeré léčebné metody. Podle nejnovějšího konceptu jsou ale doklady o tom, že suboptimální je i produkce destiček v kostní dřeni. A nyní poprvé lékaři dostávají do ruky nástroje, jak tuto produkci zvýšit.
Klinickým zkoušením úspěšně prošla molekula romiplostim, která působí podobně jako přirozený růstový faktor trombopoetin a dokáže tvorbu destiček stimulovat. O výsledcích třetí fáze klinických studií romiplostimu referoval rozsáhlý článek v jednom z březnových čísel časopisu Lancet.
Do této studie bylo zařazeno 125 nemocných, z toho 63 po splenektomii. Všichni měli vstupní počet destiček nižší než 30/10-9. Po randomizaci třetina dostávala placebo a dvě třetiny užívaly romiplostim po dobu 24 týdnů. Ve skupině splenektomovaných dosáhlo léčebné odpovědi, charakterizované jako počet destiček nad 50/10-9, plných 79 procent pacientů, ve skupině bez splenektomie to bylo dokonce 88 procent, u pacientů na placebu pak jen 14 procent.
Na výročním zasedání EHA vystoupil profesor Adrian Newland, hematolog z Royal London Hospital v Londýně, s výsledky následné, již otevřené studie, které dokumentovaly, že efekt romiplostimu je u velké části nemocných dlouhodobý. 87 procent pacientů dosáhlo léčebné odpovědi, která byla definována buď jako počet destiček nad 50/10-9, nebo zdvojení výchozího počtu destiček. Průměrná doba léčby byla 56 týdnů, nejdelší pak 156 týdnů. „Jde o nejdelší studii v oblasti ITP, její výsledky ukazují, že romiplostim má potenciál pro dlouhodobou léčbu pacientů, u kterých jinak byly léčebné možnosti limitované,“ uvedl prof. Newland.
Zdroj: