Naděje pro „bublinové děti“
Holmesův tým využil model mutace genu pro receptor IL2R gama, která vyvolává u lidí závažné dědičné selhání imunitního systému označované obvykle jako X-SCID. Laická veřejnost zná pacienty s tímto dědičným onemocněním jako „bublinové děti“, protože v sedmdesátých letech zkonstruovali inženýři z americké NASA pro takto postiženého Davida Vettera skafandr, do něhož se vháněl filtrovaný vzduch zbavený všech choroboplodných zárodků a v kterém mohl nemocný chlapec bez rizika infekce chodit ven. V roce 2000 se pokusil vyléčit chlapce postižené dědičnou chorobou X-SCID francouzský lékař Alain Fischer. Použil geneticky modifikovaný retrovirus, s jehož pomocí vnášel nenarušený lidský gen IL2R gama do krvetvorných buněk. Buňky, u kterých došlo k zabudování nepoškozeného genu, transplantoval zpět pacientům. U těch se následně obnovily funkce imunitního systému. Bohužel, hned tři takto léčení chlapci onemocněli leukémií a jeden z nich dokonce zemřel. Na vině je zřejmě nešťastná souhra okolností. Retrovirus vnesl léčebný gen na místo dědičné informace zodpovědné za množení bílých krvinek v těle plodu.
...
Plnou verzi článku najdete v: Medical Tribune 9/2005, strana 3
Zdroj: