Průběžné výsledky klíčové studie s přípravkem Myozyme
Aglukosidáza α (Myozyme®) je přípravek vyvinutý společností Genzyme Corp., který je nyní ve studii označené AGLU01602 zkoušen v léčbě vzácnějšího onemocnění – Pompeho choroby. Do studie je zařazeno 18 pacientů s infantilní formou Pompeho nemoci, kteří začali užívat lék do šesti měsíců svého věku. Primárním výsledným parametrem studie je podíl pacientů léčených Myozymem, kteří žijí a není u nich potřebná invazivní ventilační podpora v 18 měsících jejich věku, a to v porovnání s podílem pacientů v historické kohortě. Vzhledem k progresivnímu charakteru onemocnění nebyla provedena kontrola placebem. Výsledky budou k dispozici v letošním létě, až pacienti ukončí léčbu trvající 52 týdnů.
...
Plnou verzi článku najdete v: Medical Tribune 8/2005, strana 6
Zdroj: