Sirotci ze Švédska v ČR
Slovo “orphan”, česky sirotek, v názvu společnosti se odvolává na zvláštní péči a pozornost, kterou léky pro vzácná onemocnění vyžadují, aby u nich bylo možno dosáhnout stejného stupně vývoje jako u léků pro pacienty s běžnějšími nemocemi. Americký kongresman Henry Waxman o těchto lécích kdysi řekl: “Jsou jako ty děti bez rodičů, co vyžadují zvláštní úsilí, aby jim byl umožněn vývoj.”
Hlavní rozdíl mezi “orphan drugs” a běžnými léky je v nemožnosti provádět – vzhledem k malému počtu pacientů – velké klinické studie. Proto je často nutné kontinuální monitorování léčby i po schválení přípravku, aby bylo možné dále ověřit bezpečnost a účinnost v klinické praxi. V současnosti je známo asi 7 000 vzácných onemocnění, z nich je ale se stávajícími léky léčitelných pouze 300.
Díky zvláštní legislativní úpravě Evropské unie podporující vývoj “orphan drugs” může Evropská léková agentura EMEA nové přípravky z této kategorie schvalovat ve zrychleném řízení a umožnit tak jejich rychlejší uvedení na trh, než je u běžných léků. V ČR zatím procedura urychlující dostupnost léků pro pacienty se vzácnými onemocněními chybí.
Swedish Orphan International nabízí téměř 40 různých léků z oblasti léčby infekčních nemocí, hematologie, nefrologie, akutní medicíny, metabolických poruch a onkologie. V ČR jde především o léky posledních dvou jmenovaných terapeutických oblastí – v oblasti metabolických poruch se jedná o léky pro pacienty s dědičnou tyrosinémií typu 1 a pro pacienty s poruchami cyklu močoviny, v onkologii o terapii pacientů se sarkomy měkkých tkání. Těch existuje více než 50 různých typů a poměr mezi benigními a maligními tumory je více než 100 : 1.
Odhaduje se, že v Evropě je každým rokem nově diagnostikováno zhruba 13 500 pacientů se sarkomem měkkých tkání. Pokud je odhalen v raném stadiu, pětileté přežití nemocných je okolo 90 procent. U pacientů s metastázami však pětileté přežití činí pouze 10 až 15 procent, většina ostatních přežívá jen 8 až 12 měsíců. Swedish Orphan International proto i v ČR uvede nový přípravek Yondelis, který ve studiích zdvojnásoboval dobu přežití a ztrojnásoboval jednoroční přežití. První klinické zkušenosti v ČR proto budou jistě očekávány s velkým zájmem.
Plnou verzi článku najdete v: Medical Tribune 17/2008, strana A7
Zdroj: