Léčba CLL prodlužuje život, studie míří k terapii za miliony
Chronická lymfocytární leukémie (CLL) je nejčastější leukémií v České republice. S postupným stárnutím populace bude pacientů přibývat, ale cílená léčba již dnes zásadně mění jejich prognózu. O možnostech moderní terapie, její dostupnosti, významu akademických klinických studií i úloze pacientských organizací hovořili odborníci České skupiny pro chronickou lymfocytární leukémii (ČSCLL) a zástupkyně pacientů. Setkání se uskutečnilo u příležitosti Světového dne CLL, který připadá na 1. září.
Prof. MUDr. Michael Doubek, Ph.D., přednosta Interní hematologické a onkologické kliniky LF MU a FN Brno, ve svém sdělení mluvil o roli odborných společností při přípravě léčebných doporučení, zajištění kvalitní diagnostiky a organizaci péče i při zapojování českých center do mezinárodních projektů a klinických studií.
S úspěšnější léčbou roste počet pacientů, o které je třeba pečovat
„Moderní terapie přinesla zásadní zlepšení prognózy nemocných s CLL. Současně ale díky delšímu přežití a stárnutí populace výrazně roste prevalence onemocnění, a tedy počet lidí, kteří budou potřebovat dlouhodobé kontroly a případně další léčbu. To úplně mění zátěž zdravotního systému,“ upozornil prof. Doubek a dodal, že péči není možné koncentrovat pouze do několika vysoce specializovaných center. Část diagnostiky, léčby a sledování musejí zajišťovat regionální hematologická pracoviště, zatímco nejnáročnější postupy mají zůstat v centrech s odpovídajícími zkušenostmi. Velkou výzvou je podle něj také ekonomická udržitelnost, neboť náklady na hematoonkologickou léčbu rostou přibližně o 12 procent ročně, zatímco počet pacientů asi o sedm procent.
„Klinické studie nejsou pouze komerční záležitostí farmaceutických firem. Klíčovou roli hrají studie akademické, které připravují sami lékaři s cílem vyřešit konkrétní medicínské otázky. Kolem klinických studií stále panuje mýtus, že jde o jakési pokusy na lidech. Ve skutečnosti v nich pracujeme s léky, které jsou již bezpečné a vyzkoušené, a hledáme pro ně nové, účinnější kombinace. Pro pacienty je to jedinečná šance získat špičkovou moderní léčbu, která v dané indikaci zatím nemá běžnou úhradu ze zdravotního pojištění. Skvělým příkladem je aktuální mezinárodní studie CLL18, kterou designovala německá pracovní skupina a na které velmi úzce spolupracuje naše česká hematologická komunita. Díky této spolupráci jsme získali bezplatnou léčbu pro 67 českých pacientů. Vzhledem k tomu, že jedna taková inovativní terapie stojí mezi 1,5 až 2 miliony korun na pacienta, přineslo to našemu zdravotnictví úsporu kolem 120 milionů korun, které nemusejí platit pojišťovny z veřejných rozpočtů,“ vysvětlil prof. Doubek.
Cílená léčba změnila pravidla hry
Česká doporučení pro léčbu CLL v kostce představil doc. MUDr. Martin Špaček, Ph.D., z I. interní kliniky – hematologie 1. LF UK a VFN v Praze. Uvedl, že během poslední dekády se terapeutické možnosti dramaticky změnily: chemoimunoterapii nahradily především inhibitory Brutonovy tyrosinkinázy (BTK) a inhibitory BCL‑2. Ještě v roce 2021 byla chemoimunoterapie dominantním přístupem, v roce 2024 už převládala cílená terapie.
Volba léčby je přitom stále více individualizovaná. Rozhoduje biologický věk, komorbidity, genetické charakteristiky onemocnění i preference nemocného. Zásadním prognostickým faktorem je například porucha genu TP53, kterou má přibližně pětina pacientů vyžadujících léčbu. U vhodných nemocných lze využít také časově omezené režimy, po jejichž ukončení mohou zůstat řadu let bez další terapie.
Problémem ovšem zůstává dostupnost moderních možností léčby. „Ačkoli cílená léčba přináší vynikající výsledky, v České republice se k ní kvůli přísným úhradovým limitům stále nedostanou všichni pacienti,“ upozornil doc. Špaček. Omezení se podle něj paradoxně týká mimo jiné mladších nemocných v první linii, kteří by z účinné a šetrnější cílené terapie mohli významně profitovat.
Klinické studie přinášejí léčbu i stamilionové úspory
Cestu k léčbě, která zatím není běžně hrazena, mohou otevřít klinické studie. Doc. MUDr. Martin Šimkovič, Ph.D., z IV. interní hematologické kliniky FN Hradec Králové připomněl, že pro pacienta znamená účast ve studii možnost získat špičkovou moderní terapii hrazenou zadavatelem a současně velmi pečlivé sledování multidisciplinárním studijním týmem.
„Příkladem je mezinárodní akademická studie CLL18, která porovnává dosavadní standardní terapii se dvěma novými rameny, v nichž jsou pacientům podávány inovativní kombinace nových léků. Klíčovým prvkem je, že u pacientů velmi detailně sledujeme léčebnou odpověď a měříme tzv. minimální zbytkovou nemoc (MRD – minimal residual disease). Měření MRD nám dává extrémně přesnou informaci o tom, zda v těle pacienta po léčbě ještě zůstaly nějaké nádorové buňky. To nám v budoucnu umožní léčit pacienty bezpečněji a šetrněji. Účast v takto pokročilých akademických projektech potvrzuje, že česká věda drží krok se světovou špičkou a čeští pacienti mají přístup k lékům budoucnosti,“ vysvětlil odborník.
Také zkušenosti z hradeckého pracoviště ukazují potenciál klinického výzkumu: během posledních pěti let zde byl ve studii léčen přibližně každý třetí pacient zahajující první linii léčby a hodnota takto poskytnutých léčiv dosáhla zhruba 400 milionů korun.
Porozumět nemoci a nebát se inovací
Nezastupitelnou roli v péči o nemocné hrají pacientské organizace, které pomáhají odbourávat strach z klinických studií a poskytují nemocným potřebné informace i psychickou podporu. „Náš spolek již dvacet let pomáhá nemocným s CLL překonávat obavy. Dlouhodobě se snažíme pacienty povzbuzovat, aby se aktivně podíleli na rozhodování o své léčbě a úzce komunikovali se svými lékaři. Lidé se často klinických studií bojí, protože mají pocit, že budou v roli pokusných králíků. My jim naopak ukazujeme, že zapojení do klinických studií je pro ně obrovskou příležitostí, jak získat bezplatný přístup k té nejlepší možné léčbě a díky tomu kvalitně žít,“ popisuje paní Jana Pelouchová, předsedkyně pacientského spolku DIAGNÓZA LEUKEMIE, z. s.
Konkrétní zkušenost přinesla také pacientka Jana, které byla chronická lymfocytární leukémie diagnostikována před pěti lety. Postupně začala ztrácet energii, zadýchávala se a vyčerpání ji limitovalo v běžném fungování. V psychicky náročném období ocenila podporu pacientského spolku DIAGNÓZA LEUKEMIE, který ji nasměroval k aktivnímu zájmu o moderní možnosti léčby. Tento přístup ji přivedl do Fakultní nemocnice Hradec Králové, kde byla zařazena do běžící akademické klinické studie. V červenci 2025 její léčba úspěšně skončila a nemoc se podařilo dostat do kompletní remise. Dnes, více než rok po léčbě, žije Jana opět naplno – jezdí na elektrokole, cestuje a věnuje se rodině.
„Byla jsem rozhodnuta udělat všechno pro to, abych nemoc dostala pod kontrolu, a zapojení do studie pro mě bylo obrovskou nadějí. Výhodou moderní cílené léčby oproti klasické chemoterapii bylo, že jsem nezažívala těžké nežádoucí účinky a mohla jsem hned po prvním měsíci zůstat aktivní a vrátit se ke své práci. Přála bych si, aby mělo stále více pacientů možnost užívat moderní léčbu namísto chemoterapie. Díky tomu, že člověk zůstane aktivní, si udrží vědomí soběstačnosti, které je pro zvládnutí celé situace nesmírně důležité,“ říká s úsměvem.
Výzva k udržitelnosti a systémové spolupráci
Hematologická péče v České republice prokazatelně dosahuje světové úrovně. Aby však bylo možné tento standard udržet a zajistit dostupnost drahých léků pro neustále rostoucí počet pacientů, je nezbytná spolupráce všech stran. „Akademické studie nám pomáhají překlenout období, než nové léky získají běžnou úhradu, a šetří státnímu rozpočtu desítky milionů korun. Je však nezbytné, aby se do řešení dlouhodobé finanční udržitelnosti a dostupnosti této špičkové péče aktivně zapojilo Ministerstvo zdravotnictví, zákonodárci a zdravotní pojišťovny,“ uzavřel prof. Michael Doubek.