Studie ACACIA-HCM s aficamtenem: pozitivní zprávy pro pacienty s neobstrukční hypertrofickou kardiomyopatií

Hypertrofická kardiomyopatie (HCM) je dědičné onemocnění, při kterém dochází k abnormálnímu zesílení srdečního svalu. HCM může být obstrukční, kdy zesílený sval blokuje průtok krve, nebo neobstrukční, kdy průtok krve není blokován, ale funkce srdce je přesto narušena. „Pacienti s neobstrukční HCM trpí omezujícími příznaky, které ovlivňují jejich každodenní život. Přestože se jedná o relativně časté onemocnění, neexistují pro něj žádné účinné terapie,“ vysvětlil hlavní autor studie, dr. Ahmad Masri z Oregon Health & Science University v Portlandu v USA.

Studie ACACIA-HCM byla současně publikovaná v časopise New England Journal of Medicine. Jednalo se o dvojitě zaslepenou studii fáze III prováděnou na 182 mezinárodních pracovištích. Celkem 517 dospělých s symptomatickou neobstrukční HCM bylo randomizováno do skupiny s aficamtenem nebo placebem po dobu až 72 týdnů. Dávka aficamtenu byla upravena na základě ejekční frakce levé komory (LVEF). Dvojitými primárními koncovými body byly změna skóre Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) a změna maximální zátěžové výkonnosti (pVO₂) od výchozího stavu do 36. týdne. Průměrný věk účastníků byl 55 let, 54 procent tvořily ženy a výchozí hodnota LVEF byla 68 procent.

Aficamten významně zlepšil primární cíl týkající se zátěže příznaky HCM. Po 36 týdnech se skóre KCCQ-CSS zlepšilo o 11,4 bodu ve skupině s aficamtenem a o 8,4 ve skupině s placebem (p = 0,02). Doktor Masri poznamenal, že ke zlepšení došlo již po 12 týdnech a po ukončení léčby aficamtenem došlo k výraznému návratu příznaků. Aficamten také významně zlepšil primární sledovaný parametr týkající se maximální zátěžové výkonnosti po 36 týdnech. Hodnota pVO₂ se ve skupině s aficamtenem zlepšila o 0,64 ml/kg/min, zatímco ve skupině s placebem zůstala téměř beze změny (−0,03 ml/kg/min) (p = 0,003). Významné zlepšení při léčbě aficamtenem bylo zaznamenáno také u sekundárních koncových bodů, včetně funkční třídy podle New York Heart Association, submaximální zátěžové výkonnosti a NT-proBNP, což je marker srdeční zátěže.

Pokud jde o bezpečnost, u pacientů léčených aficamtenem došlo ve srovnání s placebem ke zvýšenému výskytu pacientů s LVEF nižší než 50 procent (10 procent vs. 1 procento), což však bylo vyřešeno úpravou dávky. Na závěr doktor Masri uvedl: „Výsledky studie ACACIA-HCM přinášejí skutečně pozitivní zprávy pro pacienty se symptomatickou neobstrukční HCM. Poprvé jsme prokázali klinicky významné zlepšení symptomů a zátěžové kapacity pomocí léčby, která cílí na příčinu onemocnění.“

Další zpravodajství z ESC čtěte v medisekci Světový kongres zaměřený na kardiologii/ ESC 2026 .