WEBINÁŘ: Iptakopan u PNH: nové možnosti léčby a jejich místo v klinické praxi
Jak se proměňují možnosti léčby paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) s příchodem inhibitoru faktoru B? Odborníci představují nové možnosti cílené…
Patofyziologie PNH: neřízená aktivace komplementu vede k závažným komplikacím
„Paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) je vzácné klonální onemocnění krvetvorby s incidencí jen 1 až 2 případy na milion obyvatel. Vzniká v důsledku získané mutace genu PIGA, která vede k chybění antigenních struktur CD55 a CD59 na povrchu krvinek. Výsledkem je neřízená aktivace komplementu, jež způsobuje intravaskulární hemolýzu, uvolnění hemoglobinu a následnou aktivaci koagulačních mechanismů,“ vysvětluje prof. MUDr. Jaroslav Čermák, CSc., vedoucí sekce MDS České hematologické společnosti ČLS JEP. Typickými klinickými projevy jsou hemolýza spojená s tmavou močí, trombózy a selhání kostní dřeně. Až 40 procent pacientů přichází s trombózou jako prvním příznakem a jejich riziko je 7–10krát vyšší než v běžné populaci. Onemocnění může být fatální, a proto je nutné myslet na PNH zejména u mladších pacientů s nevysvětlitelnou nebo atypicky lokalizovanou trombózou. Diagnózu přitom dokáže potvrdit jednoduché vyšetření průtokovou cytometrií z jedné zkumavky krve.
Jak se proměňují možnosti léčby paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) s příchodem inhibitoru faktoru B? Odborníci představují nové možnosti cílené…
Paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) je vzácné získané onemocnění krve. Prvotní příčinou onemocnění je získaný genetický defekt (somatická mutace…
Časté symptomy nebo komorbidity mohou mít také ultravzácnou příčinu – paroxysmální noční hemoglobinurii (PNH).
Paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) je velmi vzácné získané onemocnění krvetvorby s literárně udávanou incidencí 1–1,5 na milion obyvatel. U…